试题详情
简答题试述如何设计某疾病的基因治疗方案。
  • （1）选择该病的致病基因或与该病发生密切相关的基因，作为治疗性基因。
    （2）根据治疗基因的特点选择合适的治疗方法。
    （3）选择理想的靶细胞。
    （4）选择高效、特异、安全的载体，将治疗基因导入靶细胞内。
    （5）外源基因的表达与检测。
    （6）疗效观察。

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