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简答题什么是基因治疗？基因治疗的主要途径是什么？分析基因治疗的前景和当前的问题。
  • 基因治疗就是向有功能缺陷的细胞补充相应功能基因，以纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗的目的。
    基因治疗的主要途径：
    1、体内直接转基因——将载体直接导入体内。
    2、体细胞介导的基因治疗——先将载体体外导入细胞，细胞扩增后输回体内。
    基因治疗的前景和当前的问题：能否寻找到合适的外源基因；外源基因可否有效导入靶细胞；外源基因能否在靶细胞中长期稳定存留；导入的外源基因能否适量表达——是否具有可控性。

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