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简答题多能干细胞在医学领域的应用及举例
  • 多能干细胞在医学领域主要可实现三个方面的应用：
    疾病研究/体外疾病模拟：可直接利用病人皮肤细胞获得多能干细胞模拟遗传相关疾病，可模拟在动物中没有相应表征的疾病和感染类的疾病。例如一些神经系统相关遗传基因的改变在低等动物中不具有人类同样的表型，而利用多能干细胞能更好地再现疾病的表征，从而能够更真实地了解其发病机理。
    药物筛选：为高通量药物筛选提供充足的人体组织细胞；利用疾病特异性诱导性多能干细胞系可以进行靶向药物筛选的研究。如家族性植物神经功能不全症（familialdysautonomia，FD.是IKBKAP8基因点突变引起剪接缺陷而导致的神经遗传性疾病。研究人员利用三种治疗FD的候选药物进行研究，发现其中一种药物---激动素可几乎完全扭转IKBKAP8基因的剪接缺陷；而且从分化早期应用这种药物可以明显提高外周神经元的分化效率。
    细胞治疗：多能干细胞特别是诱导性多能干细胞可来源于自体体细胞，既克服了伦理学和来源不足的问题，也避免了免疫排斥作用。如对于来自患者的带有基因突变iPSCs，首先用分子生物学方法去除已有的基因突变，使其恢复到正常野生型基因状态，一旦对iPSCs的基因突变进行纠正，即可以进行iPSCs的分化和移植，可达到修复、治疗的目的，最终可实现个性化治疗。

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