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简答题简述治疗基因的受控表达原理。
  • 治疗基因的受控表达包括控制治疗基因表达的时间、空间和水平三个方面。要实现治疗基因的受控表达，必须建立完善的基因表达调控体系。基因调控策略大致有以下几种：基因内部调节机制、基因外部调节机制、利用病灶微环境使治疗基因特异性表达以及治疗基因的诱导表达等。基因内部的调节机制是利用使用正常细胞或病变的组织特异性启动子、增强子元件调控基因的表达。除利用基因内部的调节机制以外，还可通过施加外部刺激，促进治疗基因在特定细胞或组织中表达。病灶微环境与正常时往往不同，因此可利用这些变化控制治疗基因的表达。采用组织特异性启动子控制治疗基因的表达，可能造成这些基因在靶细胞中表达，不再受外界控制。为了避免这种情况发生，研究人员正在开发和完善一些可诱导性基因表达系统。这种系统的必要成分：一种是转录激活剂，它只在诱导药物存在时才能与DNA结合；另一种则是特异性基因表达调控元件，仅对这种转录激活剂有所响应。

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