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简答题目前有哪几种基因治疗方法治疗遗传性疾病？
  • 主要是利用特定的重组DNA在基因水平治疗遗传性疾病。（1）将正常基因导入靶细胞并使之表达，以治疗内源性基因所致的异常；（2）用同源重组方法，用外源性正常基因代替突变的基因或序列；（3）将某些特殊功能的基因加入特定的靶细胞中，以对抗异常基因引起的病理状态；（4）利用反义核酸技术降低变异基因的表达。

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